恭喜斯托克制藥公司伊莎貝爾·阿茲納雷茲獲國家專利權
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龍圖騰網恭喜斯托克制藥公司申請的專利用于治療基于無義介導的RNA衰變的病況和疾病的反義寡聚體獲國家發明授權專利權，本發明授權專利權由國家知識產權局授予，授權公告號為：CN111936163B 。
龍圖騰網通過國家知識產權局官網在2025-04-04發布的發明授權授權公告中獲悉：該發明授權的專利申請號/專利號為：201880084329.7，技術領域涉及：A61K39/395；該發明授權用于治療基于無義介導的RNA衰變的病況和疾病的反義寡聚體是由伊莎貝爾·阿茲納雷茲;景恩軒;雅各布·卡赫;阿迪蒂亞·文卡塔斯;喬根·沙爾內爾;巴魯克·蒂喬;吉恩·里奧設計研發完成，并于2018-10-23向國家知識產權局提交的專利申請。
本用于治療基于無義介導的RNA衰變的病況和疾病的反義寡聚體在說明書摘要公布了：基因中的可變剪接事件可導致非生產性mRNA轉錄物，其進而可導致異常的蛋白質表達，并且可靶向基因中的可變剪接事件的治療劑可調節患者中功能性蛋白質的表達水平，并且或者抑制異常蛋白質表達。此類治療劑可用來治療由蛋白質缺乏引起的病況或疾病。
本發明授權用于治療基于無義介導的RNA衰變的病況和疾病的反義寡聚體在權利要求書中公布了：1.一種包含治療劑或編碼所述治療劑的載體以及藥學上可接受的賦形劑的藥物組合物，其中所述治療劑用于在細胞中結合前mRNA的靶向部分，所述前mRNA包含無義介導的mRNA衰變誘導外顯子（NMD外顯子）并且編碼靶蛋白，其中所述NMD外顯子由基因組位點GRCh38hg38:chr3193628509和GRCh38hg38:chr3193628616限定，其中所述治療劑用于促進所述NMD外顯子從所述前mRNA的排除，并增加經加工的編碼靶蛋白的mRNA的水平，從而增加靶蛋白在所述細胞中的表達，其中所述靶蛋白為OPA1蛋白，其中所述前mRNA的靶向部分（a）處于所述NMD外顯子之中并且跨越相對于所述NMD外顯子5’末端下游的+1至+60核苷酸的區域；或者（b）包含所述NMD外顯子的3’NMD外顯子-內含子接合點；并且其中所述治療劑包含由16至50個核苷酸組成并且與SEQIDNO:173至少90%互補的反義寡聚體。
如需購買、轉讓、實施、許可或投資類似專利技術，可聯系本專利的申請人或專利權人斯托克制藥公司，其通訊地址為：美國馬薩諸塞州；或者聯系龍圖騰網官方客服，聯系龍圖騰網可撥打電話0551-65771310或微信搜索“龍圖騰網”。
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1、本報告根據公開、合法渠道獲得相關數據和信息，力求客觀、公正，但并不保證數據的最終完整性和準確性。
2、報告中的分析和結論僅反映本公司于發布本報告當日的職業理解，僅供參考使用，不能作為本公司承擔任何法律責任的依據或者憑證。
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