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恭喜全國(guó)兒童醫(yī)院研究所L·羅迪諾-克拉帕奇獲國(guó)家專利權(quán)

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龍圖騰網(wǎng)恭喜全國(guó)兒童醫(yī)院研究所申請(qǐng)的專利用于治療肌營(yíng)養(yǎng)不良的肌肉特異性微小肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的腺相關(guān)病毒載體遞送獲國(guó)家發(fā)明授權(quán)專利權(quán),本發(fā)明授權(quán)專利權(quán)由國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局授予,授權(quán)公告號(hào)為:CN112823210B

龍圖騰網(wǎng)通過(guò)國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局官網(wǎng)在2025-04-18發(fā)布的發(fā)明授權(quán)授權(quán)公告中獲悉:該發(fā)明授權(quán)的專利申請(qǐng)?zhí)?專利號(hào)為:201980054169.6,技術(shù)領(lǐng)域涉及:C12N15/86;該發(fā)明授權(quán)用于治療肌營(yíng)養(yǎng)不良的肌肉特異性微小肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的腺相關(guān)病毒載體遞送是由L·羅迪諾-克拉帕奇;J·R·門德?tīng)栐O(shè)計(jì)研發(fā)完成,并于2019-06-17向國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局提交的專利申請(qǐng)。

用于治療肌營(yíng)養(yǎng)不良的肌肉特異性微小肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的腺相關(guān)病毒載體遞送在說(shuō)明書摘要公布了:本發(fā)明提供了表達(dá)微型化的人微小肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白基因的基因治療載體,諸如腺相關(guān)病毒AAV載體,以及使用這些載體在包括隔膜肌和心肌在內(nèi)的骨骼肌中表達(dá)微小肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白以及使肌纖維免受損傷、增加肌肉力量以及減少和或預(yù)防患有肌營(yíng)養(yǎng)不良的受試者的纖維化的方法。

本發(fā)明授權(quán)用于治療肌營(yíng)養(yǎng)不良的肌肉特異性微小肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的腺相關(guān)病毒載體遞送在權(quán)利要求書中公布了:1.重組腺相關(guān)病毒rAAV用于制備用來(lái)治療有需要的人受試者的杜興肌營(yíng)養(yǎng)不良的藥物的用途,其中所述rAAV是血清型rh74并且包含含有SEQIDNO:9的核苷酸序列的多核苷酸,其中所述藥物被配制用于全身性施用途徑,并且rAAV的劑量為1×1014vgkg至4×1014vgkg。

如需購(gòu)買、轉(zhuǎn)讓、實(shí)施、許可或投資類似專利技術(shù),可聯(lián)系本專利的申請(qǐng)人或?qū)@麢?quán)人全國(guó)兒童醫(yī)院研究所,其通訊地址為:美國(guó)俄亥俄州;或者聯(lián)系龍圖騰網(wǎng)官方客服,聯(lián)系龍圖騰網(wǎng)可撥打電話0551-65771310或微信搜索“龍圖騰網(wǎng)”。

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